Усё часцей кажуць пра неверагодныя магчымасці геннай тэрапіі. Гэтая параўнальна маладая методыка была выкарыстаная парыжскімі лекарамі ў хлопчыка з прыроджанай серпападобна-клеткавай анеміяй. Пра поспехі спецыялістаў паведаміў часопіс «New England Journal of Medicine».
Працэдура была праведзена 15 месяцаў таму ў 13-гадовага хлопчыка з серпападобна-клеткавай анеміяй. У сувязі з хваробай яму выдалілі селязёнку і замянілі абодва тазасцегнавыя суставы на штучныя. Кожны месяц яму даводзілася рабіць пераліванне крыві.
Серпападобна-клеткавая анемія - гэта генетычнае захворванне. Дэфектны ген змяняе форму чырвоных крывяных цельцаў (чырвоных крывяных цельцаў) з круглай на серпападобную, што прымушае іх зліпацца і цыркуляваць у крыві, выклікаючы пашкоджанне ўнутраных органаў і тканак і выклікаючы іх насычэнне кіслародам. Гэта прыводзіць да болю і заўчаснай смерці, а таксама неабходныя частыя пераліванні крыві, якія ратуюць жыццё.
Hôpital Necker Enfants Malades у Парыжы ліквідаваў генетычны дэфект хлопчыка, спачатку цалкам знішчыўшы яго касцяны мозг, дзе яны выпрацоўваюцца. Затым яны ўзнавілі яго са ствалавых клетак хлопчыка, але папярэдне генетычна мадыфікаваў іх у лабараторыі. Гэтая працэдура ўключала ў сябе ўвядзенне ў іх правільнага гена з дапамогай віруса. Касцяны мозг аднавіўся для вытворчасці нармальных эрытрацытаў.
Кіраўнік даследаванняў праф. Філіп Лебульш паведаміў BBC News, што хлопчык, якому цяпер амаль 15 гадоў, адчувае сябе добра і ў яго няма сімптомаў серпападобна-клеткавай анеміі. Ён не адчувае ніякіх сімптомаў і не патрабуе шпіталізацыі. Але аб поўным выздараўленні гаворкі пакуль не ідзе. Эфектыўнасць тэрапіі будзе пацверджана далейшымі даследаваннямі і тэстамі на іншых пацыентах.
Доктар Дэбора Гіл з Оксфардскага ўніверсітэта перакананая, што праведзеная французскімі спецыялістамі працэдура - гэта вялікае дасягненне і шанец на эфектыўнае лячэнне серпападобна-клеткавай анеміі.